Uma terapia genética inovadora conseguiu recuperar a visão de crianças em 100 vezes. Todos os pacientes sofriam de uma doença rara e degenerativa que leva à cegueira. Resultados positivos também foram registrados entre adultos.
Já no primeiro mês, apareceram os sinais de melhora. O tratamento durou 12 meses. As crianças tomaram injeção na retina com diferentes níveis de dosagem de ATSN-101, medicação derivada do vírus AAV5 adaptado.
Cientistas da Universidade da Pensilvânia, nos EUA, que estão à frente das pesquisas. Um artigo detalhado sobre a eficiência da nova terapia genética foi publicado na revista científica The Lancet.
Como funciona
Os pacientes, submetidos à terapia genética, tinham diagnóstico de amaurose congênita de Leber (LCA1), efeito de mutações no gene GUCY2D. A problema produz proteínas que atingem diretamente a visão e leva à cegueira.
A condição rara afeta cerca de 100 mil no mundo. Na pesquisa, os cientistas testaram distintas dosagens de terapia genética, ATSN-101, para equilibrar o organismo dos pacientes.
Os pacientes receberam o tratamento, conforme a necessidade e o organismo de cada um. Logo, na primeira aplicação, apresentaram melhor capacidade de visão. Após 12 meses, estavam enxergando o equivalente a 100 vezes mais.
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Esperança para as crianças
“O sucesso do tratamento em nossos ensaios clínicos mais recentes, juntamente com nossa experiência anterior, traz esperança para um tratamento viável para cerca de 20% por cento da cegueira infantil causada por degenerações retinianas hereditárias”, disse Tomas S. Aleman, coautor do estudo cujo artigo está aqui.
Segundo o cientista, o foco é trabalhar firmemente pelo aperfeiçoamento. “O foco agora é aperfeiçoar os tratamentos e tratar manifestações anteriores dessas condições assim que a segurança for confirmada. Esperamos que abordagens semelhantes levem a resultados igualmente positivos em outras formas de cegueira retiniana congênita.”
Apenas alguns pacientes tiveram efeitos colaterais, como a ruptura de pequenos vasos sanguíneos no olho. Mas logo cicatrizou.
Testes em crianças e adultos
Para analisar os efeitos da terapia genérica, os cientistas escolheram 15 pacientes. Três adultos receberam cada um três dosagens diferentes: baixa, média e alta.
Uma segunda fase do estudo envolveu apenas níveis de dosagem alta para três adultos e o mesmo número de crianças.
Três dos seis pacientes de alta dosagem, que testaram a terapia, atingiram a pontuação máxima possível.
Diferentes reações
Dos nove pacientes que receberam a dosagem máxima, dois tiveram melhora de 10 mil vezes na visão.
“Não sabíamos o quão receptivos os fotorreceptores dos pacientes seriam ao tratamento após décadas de cegueira”, reagiu Artur Cideciyan, professor de Oftalmologia e codiretor do Centro de Degenerações Hereditárias da Retina, na GNN.
Segundo o cientista, é emocionante constatar os resultados que obtiveram. “É muito gratificante ver um estudo multicêntrico bem-sucedido que mostra que a terapia genética pode ser dramaticamente eficaz.”
Fonte: sonoticiaboa
