No dia 5 de janeiro de 2026, a Anvisa autorizou o início de um estudo de fase 1 para avaliar a segurança da polilaminina, molécula que está sendo estudada como possível tratamento para traumas raquimedulares agudos.
Este é o primeiro passo de um longo caminho de pesquisas pelas quais os medicamentos (ou vacinas, ou outras intervenções médicas) precisam passar antes de se provarem seguros e eficazes e de serem aprovados por agências reguladoras para o uso comercial.
Atualmente, não se sabe se a polilaminina tem eficácia para lesões medulares. A suspeita é que a molécula, derivada das proteínas lamininas produzidas naturalmente pelo corpo humano, possa auxiliar na regeneração de axônios, os “rabinhos” dos neurônios que ligam uma célula nervosa à outra.
A substância já foi testada em células isoladas, em seis cachorros e em um grupo de oito pessoas, segundo um artigo que está em pré-print, ou seja, não foi revisado por outros pesquisadores e publicado numa revista científica. Dezenas de outras pessoas têm recebido o medicamento de forma experimental via autorização judicial; esses indivíduos, no entanto, não estão participando de uma pesquisa científica.
O único estudo feito com humanos até agora não permite concluir se há eficácia ou não. Via de regra, novos medicamentos só se mostram válidos quando passam por ensaios clínicos. Vamos entender o caminho das pedras do método científico.
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O que são e como funcionam os ensaios clínicos
Os primeiros estudos com moléculas candidatas a se tornarem novos medicamentos acontecem in vitro: as substâncias são testadas em células cultivadas em laboratório. Se há indícios considerados promissores, parte-se para os testes em animais (camundongos, coelhos, primatas etc.).
Essa é a chamada fase pré-clínica da pesquisa, e ela funciona apenas para indicar moléculas que potencialmente podem virar fármacos. O tira-teima só vem mesmo nos ensaios clínicos com humanos.
Eles são divididos em três fases. A fase 1 conta com poucos voluntários e tem como objetivo verificar a segurança da intervenção – afinal, é possível que o medicamento tenha mais malefícios do que possíveis benefícios. Essa etapa não avalia se o remédio funciona. A polilaminina está iniciando esta parte de sua trajetória.
A eficácia só é comprovada na fase 2 e, principalmente, na fase 3. A diferença principal entre elas é o tamanho: enquanto a segunda etapa conta com uma quantidade média de participantes (dezenas ou centenas), a terceira traz um grupo maior (centenas ou milhares), e, portanto, seus resultados são mais conclusivos. Com poucas exceções, medicamentos só conseguem ser comercializados após esses três passos.
O desenho de cada estudo pode variar dependendo da intervenção, mas, em geral, ensaios clínicos de fase 2 e 3 conseguem comprovar eficácia usando um grupo controle.
Funciona assim: parte dos voluntários receberá o tratamento e os cuidados que já estão estabelecidos na medicina e também a intervenção testada, enquanto a outra parte receberá apenas o tratamento convencional existente. Dessa forma, qualquer eventual diferença de resultados entre os grupos pode ser atribuída ao medicamento em si. (Vale ressaltar que o grupo controle não fica sem tratamento: o que já é utilizado pela medicina segue sendo aplicado mesmo durante o ensaio clínico.)
Em geral, a escolha de quem ficará em qual grupo é feita preferencialmente de forma randomizada, isto é, aleatória, para evitar vieses e fatores de confusão na análise.
Existem várias maneiras de se fazer o controle de um estudo. Um jeito comum é usar um placebo, ou seja, uma substância inerte, entre as pessoas que não estão sendo tratadas com o medicamento testado. É o que aconteceu, por exemplo, com as vacinas da Covid-19: no estudo de fase 3 do imunizante da Pfizer, metade dos 43 mil voluntários recebeu uma injeção sem efeito.
Nos casos em que o placebo é usado, é comum adotar o modelo “duplo-cego”: os participantes do ensaio clínico não sabem se receberam o medicamento ou um placebo, nem os organizadores do próprio ensaio.
Nem todo estudo pode ser feito com placebo, porém. Mas há outras formas de grupo controle: comparar os resultados de um hospital que utiliza o fármaco testado com outro que não, por exemplo, ou então apenas formar dois grupos: tratamento usual vs tratamento usual + medicamento, sem necessidade de placebo. É preciso ter cuidado, porém, para que não haja outras diferenças consideráveis entre os grupos, para garantir que não haja fatores de confusão relevantes.
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É importante, no entanto, haver algum tipo de comparação com controle porque é impossível atribuir causalidade apenas distribuindo o medicamento para pessoas e observando se elas melhoram ou pioram. É possível que o quadro de saúde evolua naturalmente, independentemente do tratamento. É aquela coisa: não é porque eu tomei vitamina C e melhorei de um resfriado que o suco de laranja foi a cura. A melhora viria de qualquer forma.
Todos os detalhes de um ensaio clínico são planejados antes do início dos testes, e o desenho precisa ser aprovado e acompanhado por comissões de ética científica e agências reguladoras.
Os ensaios clínicos também costumam contar com um comitê independente que analisa os dados durante o processo e pode sugerir que o estudo pare antes – seja porque a ausência de eficácia já ficou evidente no meio do estudo, porque há muitos efeitos colaterais ou pelo motivo oposto: caso o benefício seja tão notável que seria antiético seguir sem oferecer a intervenção para o grupo controle.
Em qual etapa a polilaminina está?
O único estudo feito entre humanos com a polilaminina envolveu oito pacientes com lesões medulares agudas, todos os quais receberam uma injeção da molécula além dos tratamentos usuais. Desses, dois participantes morreram por causa da gravidade dos traumas. O artigo descrevendo o estudo ainda não foi publicado em um periódico científico.
A evolução dos seis pacientes, que foi diversa, não pode ser atribuída diretamente à proteína justamente por causa da ausência de controle.
O medicamento é aplicado nas primeiras 72 horas após a lesão, momento em que é difícil afirmar se a paraplegia será duradoura. Dependendo da gravidade da lesão, uma parcela de até 30% dos pacientes recupera total ou parcialmente os movimentos nos meses seguintes com os tratamentos disponíveis atualmente (cirurgia e fisioterapia, por exemplo).
Agora, o medicamento começará sua jornada nos ensaios clínicos, com a fase 1 já em preparação para avaliar a segurança. O estudo é patrocinado pela farmacêutica Cristália.
A polilaminina é uma candidata séria a um possível tratamento que, se eficaz, seria revolucionário e traria esperanças para muita gente. Mas ainda é muito cedo para saber se ela funciona. Os próximos passos deste estudo nos trarão uma resposta.
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Fonte: abril
