O Brasil entrou para um seleto grupo de países que oferecem, gratuitamente, um dos medicamentos mais caros do mundo por meio do sistema público de saúde. O Ministério da Saúde deu início, nesta quinta-feira (15), aos primeiros atendimentos com o Zolgensma, terapia gênica usada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara e grave que afeta os movimentos e a respiração.
Com custo estimado entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões por dose na rede privada, o remédio passou a ser incorporado recentemente ao Sistema Único de Saúde (SUS). A aplicação simultânea aconteceu em Brasília e no Recife, e marcou o início de uma nova etapa de acesso à tecnologia de ponta para doenças raras no Brasil.
Na capital federal, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou a aplicação em uma bebê diagnosticada com AME tipo 1 no Hospital da Criança José Alencar. Segundo ele, o Brasil agora figura entre os seis únicos países do mundo que oferecem o Zolgensma de forma pública e gratuita.
Para viabilizar a incorporação, o Ministério da Saúde firmou um acordo com a farmacêutica responsável, condicionando o pagamento à efetividade clínica do tratamento. Isso significa que o governo só paga se houver melhora comprovada do paciente — modelo conhecido como pagamento por performance.
Antes da chegada do Zolgensma ao SUS, o medicamento era obtido majoritariamente por meio de ações judiciais, com mais de 160 processos obrigando o Ministério a custear a terapia. Agora, o acesso é estruturado em um protocolo oficial, com critérios clínicos e fluxo definido de atendimento.
A indicação do tratamento é para bebês com até seis meses de idade, sem ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. A estimativa do Ministério é que o SUS consiga atender entre 130 e 140 pacientes nos próximos dois anos.
Além disso, outras três solicitações do medicamento já foram recebidas e estão em análise, seguindo o novo protocolo clínico. A entrada no tratamento começa por meio de um dos 28 centros de referência espalhados pelo país. Esses serviços estão localizados no Distrito Federal e em 17 estados, incluindo Mato Grosso, São Paulo, Bahia, Paraná, Pará, Pernambuco, entre outros.
Com a chegada do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras para AME tipo 1, ampliando significativamente a chance de sobrevivência e qualidade de vida de crianças com a doença. Antes da introdução dessas terapias, a expectativa de vida dos bebês com o tipo mais grave da AME dificilmente passava dos dois anos de idade.
Dados do IBGE indicam que, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos no Brasil em 2023, pelo menos 287 foram diagnosticados com AME. A doença genética ocorre por falta de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores. O Zolgensma atua justamente substituindo a função do gene defeituoso por meio de terapia gênica de dose única.
O início da aplicação do medicamento marca um avanço histórico do SUS, que, mesmo sob pressão orçamentária, passa a oferecer um dos tratamentos mais caros e inovadores da medicina moderna — gratuitamente e com base em evidência clínica.
Fonte: primeirapagina
