A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União.
O registro condicional permite a autorização temporária de uso ou comercialização de um produto, mediante o cumprimento de exigências e a apresentação posterior de informações adicionais. Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro.
Apesar do cancelamento, a medida não modifica as obrigações da Roche em relação ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento, incluindo participantes de estudos clínicos e de programas existentes. Entre eles estão crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Elevidys é usado contra doença rara
O Elevidys foi desenvolvido para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca perda progressiva de massa muscular e fraqueza. A condição está relacionada à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
Registro foi concedido em caráter excepcional
O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização estabelecia a necessidade de apresentação posterior de dados complementares relacionados à eficácia e à segurança do tratamento.
No Brasil, a indicação contemplava pacientes com DMD que ainda apresentavam capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio. O tratamento era destinado a crianças de 4 a 7 anos que cumprissem critérios clínicos e laboratoriais específicos definidos na época da autorização.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A decisão ocorreu enquanto a agência aguardava novos estudos e respostas da empresa, após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Anvisa exigiu novos dados de segurança
Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou exigências formais à empresa responsável pelo medicamento. Entre as solicitações estava a apresentação de dados consolidados de segurança, especialmente relacionados aos casos de insuficiência hepática aguda.
De acordo com a agência, a Roche apresentou informações complementares e manteve diálogo contínuo com o órgão regulador no âmbito das obrigações relacionadas ao registro condicional.
Em nota, a Roche afirmou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias. Anvisa e empresa também destacaram o compromisso com a proteção da saúde da população e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, principalmente no desenvolvimento de terapias avançadas para doenças graves e raras.
Outro medicamento para DMD foi aprovado
Paralelamente ao cancelamento do registro do Elevidys, a Anvisa aprovou, na quinta-feira (13), o registro de outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne: o Duvyzat (givinostate).
Segundo os estudos clínicos apresentados para o novo medicamento, o tratamento demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.
Fonte: cenariomt
